Η ΔΟΘ παρακολουθεί τις εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία

H Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ) πληροφορεί την κοινότητα των ατόμων με θαλασσαιμία για τις νέες εξελίξεις που έρχονται στο φως της δημοσιότητας και αφορούν την πολυαναμενόμενη ολιστική και ολοκληρωτική αποθεραπεία της β-θαλασσαιμίας, φέρνοντας τους επιστήμονες ένα βήμα πιο κοντά στην τελική αντιμετώπιση της σοβαρής αυτής γενετικής ασθένειας.

Ανακοίνωση της ΔΟΘ αναφέρει ότι η ΔΟΘ παρακολουθεί με ιδιαίτερο ενδιαφέρον τις επίκαιρες εξελίξεις για την ανακοίνωση της εταιρείας βιοτεχνολογίας Orchard Therapeutics, σύμφωνα με την οποία o Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έδωσε το πράσινο φως για την επίσπευση της διαδικασίας έγκρισης του προϊόντος OTL-300, που η εταιρεία χρησιμοποιεί στο πλαίσιο κλινικής γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία, σε μικρό αριθμό ασθενών, με ασφαλή και πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα.

“Η έγκριση αυτή παραχωρείται σε προϊόντα που έχουν επιδείξει δυνητικό θεραπευτικό όφελος έναντι υφιστάμενων θεραπειών ή οφέλη σε ασθενείς που δε λαμβάνουν θεραπεία. Χάρη σε αυτή την έγκριση, η εταιρεία έχει τη δυνατότητα συνεχούς και αυξημένης στήριξης από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για την τελική ανάπτυξη του προϊόντος και την επισπευσμένη αξιολόγηση της αίτησης της εταιρείας για τη χρήση του” αναφέρεται.

Προστίθεται ότι η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιεί ως “όχημα” έναν “αβλαβή” ιό για να εισάγει νέες γενετικές οδηγίες στα ελαττωματικά γονίδια του ασθενούς. Στη συνέχεια τα διορθωμένα πια αυτά γονίδια επανεισάγονται στο αίμα των ασθενών και συνεισφέρουν στην παραγωγή υγιούς αιμοσφαιρίνης, θεραπεύοντας ουσιαστικά την ασθένεια.

“Σύμφωνα με την είδηση, στις πρώτες μελέτες παρατηρήθηκαν σημαντικές μειώσεις στην ανάγκη μετάγγισης αίματος σε 5 από τους 7 συνολικά ασθενείς οι οποίοι παρακολουθήθηκαν για τουλάχιστον ένα χρόνο, ενώ 3 από τα 4 παιδιά-ασθενείς που έλαβαν την αγωγή δε χρειάστηκαν καθόλου μεταγγίσεις μετά από διάστημα μόλις ενός μήνα. Τα αισιόδοξα αυτά στοιχεία δημιουργούν βάσιμες ελπίδες οριστικής θεραπείας της β-θαλασσαιμίας και έχουν βεβαίως ιδιαίτερη σημασία για τους πάσχοντες από τη νόσο. Η κλασσική αντιμετώπιση της πάθησης έως σήμερα, απαιτεί δια βίου μεταγγίσεις αίματος και φαρμακευτικής αγωγής και μια εξαιρετικά περίπλοκη πολυθεματική προσέγγιση με μεγάλες κοινωνικές και οικονομικές προεκτάσεις” αναφέρει η ανακοίνωση.

Σημειώνεται ότι η συγκεκριμένη έρευνα γονιδιακής θεραπείας είναι η δεύτερη που παράγει προκαταρκτικά επιτυχή αποτελέσματα, ακολουθώντας εκείνη της εταιρείας βιοτεχνολογίας Bluebird Bio, η οποία βρίσκεται σε προχωρημένη τρίτη φάση κλινικών μελετών και έλαβε ήδη έγκριση επισπευσμένης αξιολόγησης του προϊόντος της από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.

“Ευελπιστούμε ότι οι πολλές και πολλά υποσχόμενες ιατρικές και επιστημονικές εξελίξεις, ειδικά των τελευταίων δέκα χρόνων, που έχουν σηματοδοτήσει μια καινούργια εποχή για τη θαλασσαιμία, θα οδηγήσουν σε μια καλύτερη ποιότητα υγείας και ζωής και, για αρκετούς ασθενείς, στην οριστική εξάλειψη και αποθεραπεία της νόσου” καταλήγει η ανακοίνωση.